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Nous avons jusqu'au 4 novembre 2024 pour faire changer les choses. Nous comptons sur votre signature et votre partage de la pétition.
Monsieur le Président,
Aujourd’hui, la France prévoit de priver de leur seul espoir les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA ou maladie de Charcot) liée à une mutation dans le gène SOD1, à la suite du refus de la mise en place d’un accès précoce à Qalsody publié le 10 octobre 2024 par la HAS. Ils sont peu nombreux, 30 à 40 cas par an en France. La maladie est mortelle en 2 à 5 ans, ces malades n’ont pas de temps à perdre ! Qalsody (Tofersen), premier traitement ciblant directement la cause génétique de cette forme ultra-rare de SLA, représente l’unique espoir concret pour ralentir la progression de cette maladie dévastatrice jusqu’alors incurable.
Le monde avance, mais la France recule.
L’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) avait autorisé un accès compassionnel au Qalsody en février 2022. Un rapport de synthèse publié en décembre 2023 pour les 25 premiers malades traités à cette date concluait que les statuts respiratoire, nutritionnel et ambulatoire étaient restés stables et ne mentionnaient aucun risque de sécurité. Depuis, plus de 50 malades reçoivent en France le traitement. L’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a donné en février 2024 une autorisation de mise sur le marché. Ce médicament est déjà approuvé en Allemagne, en Italie et aux États-Unis.
Pendant que nos voisins ouvrent l’accès à cette thérapie, la France vient d’en refuser le remboursement et dans le même temps l’autorisation d’un accès précoce. L’HAS a estimé que l'étude pivot, publiée dans la revue New England Journal of Medicine en 2022, n'aurait pas démontré d’effets d’amélioration statistiquement significatifs sur le score de l’échelle d’évaluation fonctionnelle globale de la SLA. Pourtant, des résultats biologiques indéniables montrent son efficacité.
Comment justifier cette décision alors que Qalsody diminue significativement le taux de la protéine SOD1 qui s’agrège dans les neurones et qui est la cause de leur dégénérescence ? De plus toutes les études montrent un effet positif incontestable du traitement : la réduction du taux des neurofilaments dans le sang qui est considéré comme le meilleur marqueur pronostique actuel de la SLA sans compter que les données en vie réelle, publiées récemment dans plusieurs revues internationales, montrent que ce traitement stabilise à plus long terme les fonctions motrices voire, chez plusieurs patients, fait régresser la maladie, du jamais vu dans la SLA !
Ignorer ces résultats, c’est condamner les patients français à une perte de chance inacceptable et incompréhensible.
Comment expliquer aux malades français qu’ils ne pourront plus avoir accès à un traitement pourtant disponible dans d'autres pays européens ? Comment peut-on dire que ce traitement n’est pas innovant ? Comment peut-on justifier que l'on applique, pour une maladie aussi rare et mortelle, les mêmes critères d'évaluation que pour des maladies plus fréquentes, sans tenir compte de la difficulté d'obtenir des données en raison de la rareté et de la diversité des profils des patients SOD1 ? Ce refus est également un signal catastrophique envoyé aux industriels, chercheurs et soignants qui s’investissent dans le domaine des maladies rares pour lesquelles la France est un modèle en Europe. Il décourage l’innovation et compromet l’avenir du développement de traitements pour les pathologies les plus négligées.
Aucun malade ne devrait avoir à traverser les frontières et à s’endetter pour obtenir un traitement. Est-ce cela l’égalité en santé publique ? En ignorant l’espoir que représente Qalsody, nous créons dans notre pays une discrimination thérapeutique intolérable.
Monsieur le Président, l’espoir est là, à portée de main, et la France, jusque-là chef de file dans le domaine des maladies rares, est en train de s’en détourner.
Nous avons besoin de votre intervention pour infléchir cette décision. Le refus d'un accès précoce pour Qalsody publié le 10 octobre 2024 par la HAS ne doit pas compromettre l’avenir des patients et de leurs familles. Ils méritent mieux que de regarder leur pays renoncer à une innovation cruciale et les laisser mourir. Soutenez ces familles, et redonnez-leur la possibilité de lutter avec des armes plus efficaces.
Louise*, jeune femme de 20 ans, se pensait condamnée à l’annonce du diagnostic mais aujourd’hui, elle témoigne de son « énorme soulagement d’avoir accès à ce traitement unique et très prometteur, mais surtout d’ouvrir une porte menant à une victoire sur la maladie. On a pu constater avec une très grande joie la stabilité de ma maladie depuis l’été dernier. Cette stabilité clinique est confortée par les examens biologiques car mon taux de neurofilaments est passé de 408 pg/ml à 46,3 pg/ml. »
Monsieur le Président, votre engagement est le levier qui peut redonner à ces patients la possibilité d’un futur où la SLA n’est plus une condamnation à mort. L’histoire se souviendra de votre intervention pour la justice et l’espoir.
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