Revoir l'économie du médicament avant qu'elle nous conduise au rationnement

Depuis plusieurs mois le prix du sofosbuvir, un médicament contre l'hépatite C commercialisé sous le nom de Sovaldi® par le laboratoire pharmaceutique Gilead, fait couler beaucoup d'encre. En France mais aussi ailleurs dans le monde. La firme en demande de 45 000 à 60 000€, selon les pays, pour le traitement d'un patient pendant 12 semaines.

Depuis plusieurs mois le prix du sofosbuvir, un médicament contre l'hépatite C commercialisé sous le nom de Sovaldi® par le laboratoire pharmaceutique Gilead, fait couler beaucoup d'encre. En France mais aussi ailleurs dans le monde. La firme en demande de 45 000 à 60 000€, selon les pays, pour le traitement d'un patient pendant 12 semaines. Médecins, directeurs d'institutions sanitaires, responsables politiques, organisations de patients ont multipliés les déclarations : tous s'entendent pour trouver ce prix beaucoup trop élevé. Et d'abord trop élevé pour être soutenable par les systèmes de santé.

            Ce médicament peut guérir les porteurs de l'hépatite C. Mais ceux-ci sont nombreux : en France, on compte actuellement environ 370 000 personnes vivant avec le virus. Une réflexion a donc été engagée par certains experts. Il s'agit notamment de rapporter l'efficacité du traitement au prix qu'il coute afin d'en tirer une règle médico-économique d'aide à la décision thérapeutique. L'objectif devient plus de savoir dans quels cas on a intérêt, à prix fixe et dans un contexte de ressources limitées, à donner accès (en écartant par la même les cas où l'on se permettra de ne plus le faire) sans plus se demander si l'on doit, d'un point de vue éthique ou moral, permettre l'accès. Tandis que les déterminants économiques se trouvent naturalisés, des questions essentielles à débattre comme le principe de l'universalité sont ainsi discrètement évacué sans débat.

            L'intérêt du patient s'efface derrière celui de la société dans son ensemble qui se trouve désormais dans l'incapacité de payer pour tous au prix fixé. Mais pourquoi semble-t-il plus facile de commencer à trier les malades que de remettre en question l'intangibilité prétendu du prix et d'exposer les raisons économiques et les choix de politiques qui, s'ils ne le justifient pas, peuvent expliquer qu'on en soit arrivés là ? Je me garde la question du pourquoi pour un prochain texte, mais souhaite me pencher ici sur les conditions de l'existence de prix si extravagants.

            L'évaluation de l'efficacité des médicaments, comme de leur toxicité (les effets secondaires), et de leur prise en compte lors de l'appréciation du prix est un aspect clé. Cependant, s'il est nécessaire de discuter des propriétés spécifiques d'un médicament et le service médical rendu par rapport aux produits déjà existants pour appréhender sa mise sur le marché et les conditions de celle-ci (et donc notamment son prix), la controverse sur le sofosbuvir nous invite à nous interroger plus largement sur l'économie générale des médicaments.

            Le sofosbuvir n'est pas un cas isolé. Depuis 10 ans, le prix des nouveaux médicaments a augmenté de façon vertigineuse : des trithérapies antirétrovirales contre le sida à 7 000 euros par patient et par an, nous sommes passés à des combinaisons contre l'hépatite C ou certains anticancéreux à plus de 100 000 euros par patient et par an. Le sofosbuvir est à la une, mais on pourrait citer les anticancéreux sorafenib (le Nexavar® de Bayer) ou trastuzumab emtansin (le Kadcyla® de Roche). Si beaucoup de médicaments inutiles sont mis sur le marché et vendus très chers, lorsque les traitements peuvent guérir les patients ou leur permettent de rester en vie plus longtemps les prix n'en sont que plus exorbitants.

            Paradoxalement, peut-être faut-il chercher la raison de cette tendance des prix dans la constante régression de la courbe de l'innovation qui l'a accompagné : chaque année plusieurs centaines de produits nouveaux sont mis sur le marché, mais les innovations réelles se comptent sur les doigts de la main. Une évolution en compense ainsi une autre, et l'industrie continue de réaliser des marges nettes de profit incroyables, qui la placent parmi les secteurs les plus lucratifs, sans avoir à repenser son modèle. Moins d'innovations médicales, mais des prix de plus en plus élevés. Un deal perdant-perdant pour la société.

            C'est que la logique des firmes n'est pas celle de la santé publique. L'un de ses représentants, responsable chez Novartis, en avait d'ailleurs fait la démonstration, il y a quelques années en parlant de l'Inde, qui compte 1,23 milliards d'habitants, comme d'un marché de 50 millions de consommateurs. La stratégie commerciale de la firme se construit à partir d'une population-marché, considérée parce que solvable, en fonction de laquelle sont établis les prix des médicaments aux fins d'assurer des profits suffisamment importants – voire les plus importants possibles. L'organisation du rationnement qui en résulte est laissée à la charge des pouvoirs publics.

            Le cas du sofosbuvir est donc symptomatique d'un dysfonctionnement plus général. Comprendre la situation nécessite d'abord de remonter aux sources du problème. Le fait de donner des monopoles à des firmes par l'intermédiaire de brevets est aujourd'hui considéré comme le mode le plus efficient pour assurer la recherche et l'innovation. La justification est simple : l'exclusivité accordée doit permettre d'encourager l'innovation puisqu'elle offre un cadre de monopole idéal pour assurer le remboursement des investissements dans la recherche et dégager des profits. Pourtant, dans un nombre croissant de situations, cette stratégie finit par poser plus de problèmes qu'elle n'en résout : recherche orientée en fonction de la solvabilité des marchés et non des besoins sanitaires, réelles innovations en nombre toujours décroissant, profusion de médicaments similaires les uns aux autres ("me too"), et enfin difficultés grandissantes d'accessibilité pour les patients ou de soutenabilité des remboursements pour les systèmes de santé. Pour dire les choses plus simplement s'il n'y a pas de perspective de profit, il n'y aura pas de recherche, et si l'accès ne rapporte pas, il n'y aura pas d'accès. La logique de l'industrie n'est pas une logique de santé publique.

            Le médicament est protégé par un ou plusieurs brevets (parfois plusieurs dizaines pour un seul médicament). Chacun de ces brevets offre une protection de 20 ans, c'est-à-dire un monopole pendant toute cette durée sur le marché du pays qui a accordé le brevet. Les détenteurs de brevets sont en position de force pour exiger des prix élevés : dans la mesure où ils sont la seule source possible, aucun effet de concurrence ne peut faire baisser les prix qu’ils demandent. Comme le notait l'économiste James Love, le fonctionnement du système de financement de la recherche au travers de la protection des brevets peut être schématisée de la façon suivante : sachant qu'environ 10 à 15%, au maximum, du prix des médicaments est investi par les industriels dans la recherche, pour verser 15€ dans la recherche, il faut dépenser au moins 100€. Ce modèle, de plus en plus difficile à soutenir économiquement comme moralement, revient à faire payer des médicaments très chers à l'Etat et aux malades pour financer une recherche dont les priorités sont fixées par l'industrie.

            Or, en dépit du fait qu'ils aient été écartés depuis que le brevet est présenté comme la façon unique pour permettre l'innovation, l'histoire récente (ou un peu moins) nous rappelle qu'il existe d'autres mécanismes possibles pour encourager la recherche. Des mécanismes qui ne conduisent pas nécessairement à l'instauration de droits exclusifs et de monopoles, comme le financement direct de la recherche par les pouvoirs publics, des partenariats équilibrés entre public et privé qui ne se traduisent pas par une privatisation de la connaissance, la création de prix à l'innovation ciblant des besoins précis sans octroi de droits exclusifs sur les technologies mises au point, et bien d'autres.

            Le brevet  conduit à une privatisation temporaire de savoirs. Mais lorsque la recherche est en grande partie financée par de l'argent public, des dispositions en matière de brevets ne devraient-elles pas assurer que le public ne perde pas tout accès à l'invention ? On a vu bien souvent des firmes privées obtenir d'institutions publiques ou d'universités des licences pour exploiter et commercialiser de façon exclusive des inventions. Ne faudrait-il pas réfléchir à nouveau à l'équilibre du rapport entre intérêt général et intérêt privé ?

            Au sein même du système des brevets l'équilibre doit être maintenu. Les textes de lois et les règlements internationaux sur les brevets prévoient des marges de manœuvre pour contrer les écueils que peuvent créer les monopoles ou éviter la privatisation abusive de la connaissance. Or la France, comme d'autres Etats, fait régulièrement le choix de ne pas utiliser ces possibilités légales.

            Pour commencer, il ne suffit pas qu'une demande de brevet soit introduite auprès d'un Etat pour que celui-ci l'accorde. Un brevet sanctionne la présentation d'une invention, c'est-à-dire la description d'une technique ou d'une technologie qui ne soit pas déjà connue par les experts du champ concerné, et qui soit réellement inventé (et non pas simplement découvert, comme pourrait l'être l'effet d'une plante, par exemple). Une application stricte des critères de brevetabilité peut ainsi éviter la création de situations de monopole là où elles ne seraient pas légitimes. A ce titre, il est intéressant de noter qu'un des deux brevets revendiqués par la firme Gilead sur le sofosbuvir, actuellement toujours en cours d'examen par l'office des brevets, est considéré comme certains experts comme non recevable pour défaut d'inventivité.

            Lorsqu'un brevet a été indûment accordé – ce qui se produit plus souvent qu'on le souhaiterait – une procédure d'opposition  peut permettre de le faire annuler (si le brevet de répond pas aux critères d'inventivité, notamment). Il y a d'ailleurs des raisons de penser que le second brevet demandé par Gilead sur le sofosbuvir, qui lui a déjà été accordé en Europe, pourrait être annulable. Une procédure est en cours dans d'autres parties du monde.

            Enfin, des outils juridiques permettent de lever la protection donnée par des brevets, si, aux yeux de l'Etat, une situation l'exige. La loi française, dans son article L613-16, permet même spécifiquement à l'Etat de suspendre la protection d'un brevet en cas de "prix anormalement élevés" (il s'agit d'une forme de licencedite obligatoire (ici appelée licence d'office), par opposition aux licences volontairement accordés par les détenteurs de brevets).  

            L'Etat ne devrait-il pas s'emparer de ses outils légaux lorsqu'il est confronté à des situations claires d'abus de la part de l'industrie ?

            Le questionnement ouvert ici peut également se poursuivre dans d'autres domaines de l'économie du médicament. Un nombre très conséquent de cas récents en France et en Europe ont mis en évidence un défaut d'évaluation des médicaments : un intérêt thérapeutique nettement surestimé, des effets secondaires trop souvent sous-estimés ou dissimulés. Plusieurs directions s'offrent à des politiques nouvelles. L'accès public aux données anonymisées issues des essais, afin de permettre le développement d'une contre expertise indispensable face aux discours des industriels sur les produits qu'ils commercialisent, est l'un de ces chantiers. Un autre aspect concerne l'identification des médicaments qui ne présentent pas de réels avancées thérapeutiques ("me too") par les services de l'Etat et la mise à disposition du public de ces informations. Ou encore la réévaluation périodique des médicaments sur le marché, et tout particulièrement des médicaments remboursés, ou l'introduction systématique de critères d'évaluation fondés sur la qualité de vie.

            En matière de négociation et de fixation des prix, la loi sur la santé qui sera discutée au Parlement à partir du début de l'année 2015 pourrait se pencher sur la transparence vis-à-vis des procédures, des critères de définition des prix, mais aussi des accords conclus avec les industriels. D'une façon générale, trop de scandales continuent de révéler l'absence de transparence et l'existence d'influences indues au sein des relations entre représentants d'institutions publiques ou élus et industrie pharmaceutique, au sein des partenariats public-privé, ou encore entre les professionnels de santé et les représentants de firmes. Des déclarations d'intérêts devraient notamment être systématiquement rendues public en ligne par les représentants d'institutions publiques engagés dans des négociations avec l'industrie, à la prise de fonction, puis une fois par an. De même des règles et codes de conduite devraient être établis pour réguler l'accès à certains postes ou certaines fonctions lorsque qu'un conflit d'intérêt est manifeste – notamment dans les cas de "revolving door", c'est-à-dire lorsqu'une personne fait des va-et-vient entre secteur public et secteur privé,  dans les cas de cumul de fonctions ou de missions, etc.

            Enfin, ne serait-il pas souhaitable que les représentants des malades soient intégrés aux instances de négociation et de délibération ? Ou, dans un tout autre registre, on peut s'étonner qu'il n'existe pas un prix maximum pour les médicaments en Europe, alors que cela est le cas de l'itinérance (roaming) pour les téléphones, ou un cadre de négociation, voire d'achat groupé, au niveau européen.

 

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            Si les prix sont devenus trop élevés pour pouvoir être couverts par le système de santé dans les pays les plus riches du monde, c'est que le modèle économique à revoir. Les modalités de financement de la recherche médicale et l'état du contrat social avec l'industrie pharmaceutique doivent être réexaminées. Une réduction ponctuelle du prix d'un médicament ou des mesures d'amélioration à la marge ne seront ni satisfaisantes ni suffisantes.

            L'économie actuelle du médicaments nous mène tout droit à une logique de rationnement. Elle nous conduira rapidement à revenir sur le principe de l'accès à la santé pour tous et à accepter l'exclusion de certaines catégories de population, dans certains cas (aujourd'hui les prisonniers ou certains usagers de drogues, demain certaines catégories de retraités, etc.). Une logique du cas par cas là où notre société se proposait jusque-là un principe général.

            La meilleure façon d'éviter d'en arriver là est de déconstruire les amalgames. La question de l'accès à la santé et aux médicaments n'est pas celle du prix. Il s'agit d'une question morale et de santé publique que nous devons traiter comme telle. Le prix quant à lui impose l'ouverture d'un débat honnête et réfléchit sur l'économie du médicament.

 

 

 

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