En quoi le débat sur le financement du traitement de l’hépatite C nous concerne tous.

Tribune de Jean-Pierre Thierry, Médecin Santé Publique, consultant - Novembre 2014

Paru sur le site du Cercle des Décideurs Numérique et Santé
http://www.cercle-decideurs-sante.fr/ressources/les-ressources/342-vue-d-ailleurs-en-quoi-ledebat-
sur-le-financement-du-traitement-de-l-hepatite-c-nous-concerne-tous.html

 

Le débat sur la Stratégie Nationale de Santé va être impacté par la question du prix des nouveaux médicaments. Un problème qui s’est récemment cristallisé sur le prix d’un antiviral à action directe révolutionnaire : le sofosbuvir (Sovaldi® de la société Gilead qui le remplace actuellement par l’Harvoni® en l’associant à un autre antiviral). Sur fond de crise durable et de contraintes accrues, il faut donc s’attendre à une succession de débats sur la prise en charge d’innovations de plus en plus couteuses. La problématique ne se limite pas en effet à l’Hépatite C. De nombreuses molécules onéreuses sont attendues, notamment dans le domaine du cancer avec des thérapies ciblées dont le prix atteint souvent 10 000€ par mois de traitement. Face à l’envolée des prix, les assureurs et les médecins commencent à réagir, ils craignent notamment un frein à l’adoption d’autres innovations ou technologies médicales. Une telle situation devrait favoriser une réflexion sur la question de l’inadaptation du système actuel dont les limites pourraient être atteintes. L’Harvoni® de Gilead, comme révélateur, doit faire se poser la question de la nécessaire refonte de la régulation de l’innovation médicale.

Le progrès thérapeutique est le résultat de la conjonction d’une dynamique de l’innovation portée par des mécanismes financiers suffisamment puissants pour être sans doute encore longtemps hors d’atteinte.


La comparaison assez simpliste du prix de vente avec le prix de production, comme pour le Sovaldi®, ou encore la critique des conditions de valorisation des start-up, ne suffisent pas à appréhender correctement le contexte actuel. A titre d’exemple, le rachat de Pharmasset par Gilead pour 11 milliards de $ a fait couler beaucoup d’encre. Pharmasset est en effet officiellement l’inventeur du « sofosbuvir » et la société, créée à l’initiative de chercheurs financés en partie sur fonds publics, aurait été vendue trop chère. Plusieurs voix se sont élevées pour dénoncer la « privatisation » de la recherche et pointer du doigt le caractère avant tout spéculatif de la stratégie de Gilead. En réalité, la société Pharmasset a été créée par un chercheur d’Emory University (Atlanta, Georgie, Etats-Unis),
Raymond Schinazi dont le laboratoire a déjà été à l’origine d’avancées scientifiques majeures pour le traitement des maladies virales telles que le SIDA. Schinazi, actionnaire de Pharmasset, a effectivement déclaré que Gilead aurait pu racheter Pharmasset avant son introduction en Bourse. Ce commentaire factuel ne veut pas dire qu’il regrette la vente de la société cotée dans laquelle il ne jouait plus de rôle opérationnel mais dont il était l’un des actionnaires. A titre individuel, cette vente lui rapporte plus de 400 millions de $. La création de Pharmasset n’était pas un coup d’essai pour Schinazi et Emory. En 2005, Schinazi et Liotta ont créé une société dont la vente a rapporté 540 millions de $ à Emory University, ce qui a permis d’accélérer encore l’effort de recherche sur les antiviraux. En réalité, un tel mécanisme a été favorisé aux Etats-Unis depuis l’application de la loi « Bayh Dole Act » au début des années 80. Celle-ci permet aux universités de breveter leurs découvertes et d’organiser les transferts de technologie sans avoir de compte à rendre aux financeurs publics qui abandonnent tous droits (Emory a touché plus de 700 millions de $ de royalties depuis 1992). L’histoire à succès des chercheurs universitaires Schinazi et Liotta témoigne donc du succès de la valorisation de la recherche issue du monde académique américain. Rétrospectivement, il faut donc reconnaitre l’importance de ces mécanismes de transfert et de valorisation dans l’accélération du progrès technique qui a abouti à la mise à disposition de la majorité des antiviraux et autorisé les succès thérapeutiques majeurs dans les traitement du VIH/Sida et de l’hépatite C L’accélération des progrès thérapeutiques que nous connaissons aujourd’hui, doit beaucoup à la rentabilité particulièrement élevée des activités du secteur de la santé. C’est cette « chaîne de valeur » qui a créé les conditions d’une attractivité particulièrement importante pour le développement d’innovations thérapeutiques, notamment médicamenteuses. Ce point est d’ailleurs constamment rappelé par ceux qui justifient les prix très élevés des nouvelles molécules.

L’importance du secteur de l’industrie pharmaceutique dans l’économie contemporaine doit également être rappelée. Ainsi, les mécanismes privilégiés pour la fixation des prix des médicaments ont été globalement trouvés acceptables, notamment dans les pays qui comptent des entreprises du secteur de la pharmacie sur leur sol ou qui cherchent à favoriser la valorisation et les transferts de technologie. La France est classée dans les pays favorables à l’innovation et offre un accès rapide au marché pour les molécules les plus onéreuses, notamment en cancérologie avec comme conséquence un niveau de dépenses supérieur à celui des pays comparables. Justifier l’application d’un régime restrictif particulier à Gilead au prétexte que l’entreprise ne compte que peu d’emplois en France pourrait s’avérer intenable. La valorisation boursière de Gilead est aujourd’hui supérieure à celle d’un Sanofi par exemple, et les capacités de développement et de financement (par croissance externe notamment) de la société californienne spécialisée aujourd’hui dans la lutte antivirale (SIDA, VHC, VHB) et demain peut-être en cancérologie en font désormais un interlocuteur de premier plan. Rappelons enfin l’existence d’accords commerciaux internationaux qui visent l’harmonisation des conditions d’exploitation des brevets et des mécanismes de fixation des prix de référence des nouveaux médicaments (deux éléments discutés dans le cadre de l’accord transatlantique TTIP). Nous sommes en réalité en présence d’un consensus politico-économique fort, reconnaissant l’importance du transfert de technologie et de mécanismes financiers et commerciaux ayant une portée internationale majeure. Celui-ci ne peut que rendre extrêmement difficile, sinon impossible, une remise en cause radicale. On comprend ici que les chances de voir adopter des mesures telles que la fixation unilatérale du prix grâce à la licence d’office, sont quasiment nulles dans les pays avancés. L’option, un moment envisagée, a d’ailleurs été rapidement abandonnée.

Le constat d’une rentabilité plaçant le secteur de la santé et l’industrie pharmaceutique à la première place sur une période de plus de 20 ans mérite cependant un autre éclairage. Les indices sectoriels boursiers continuent de placer cette industrie à la première place. La gestion du « patent cliff », c’està-dire de l’arrivée en fin de droits de nombreux brevets protégeant de nombreux « blockbusters », a été bien négociée. L’arrivée de médicaments de niches a été présentée comme une réponse de moyen terme, au même titre que les nouveaux modèles d’affaires portés par la médecine personnalisée ou de précision (même si l’activité correspondante ne représente qu’une part encore modeste du chiffre d’affaires total du médicament). L’obtention d’autorisations rapides et la capacité de fixation de prix élevés doivent sans doute être vues comme des conditions nécessaires au maintien des performances économiques du secteur. Des mesures en ce sens sont prévues en Europe et en France, elles sont appliquées depuis 1992 aux USA (avec le « PDUFA act » promulgué en 1992 et reconduit en 1997 et 2002 qui a permis d’accélérer l’accès au marché).

Pour certains économistes, le constat, sur longue période, du maintien d’une rentabilité nette de plus de 20% d’un secteur industriel dont l’activité dépend largement de mesures réglementaires publiques, signe l’existence d’une « capture de la régulation » (1). Elle traduit une situation dans laquelle des institutions chargées de réguler un secteur privilégient les intérêts financiers d’acteurs privés. Appliquée à la régulation des prix des médicaments, cette interprétation peut concourir à accentuer encore la défiance envers l’industrie et les régulateurs, un phénomène d’ampleur croissante. Or, dans le contexte de globalisation abordée préalablement, les pouvoirs publics peuvent être tentés d’opter pour un contingentement et une restriction d’accès aux marchés s’ils privilégient une gestion avant tout budgétaire. Après avoir abandonné l’espoir de contraindre les prix et de diminuer ainsi la rentabilité des entreprises, ils n’auraient plus d’autres choix que d’organiser un rationnement. Or, dans les pays disposant d’une assurance maladie universelle et d’une tradition privilégiant l’équité, ils pourraient être confrontés à de nouveaux risques politiques et sociaux d’une ampleur éventuellement inédite. Au final, s’il ne s’agit pas ici de décourager tout régulateur pensant être en situation (2), de peser sur les fondamentaux de ce secteur afin d’influencer à la baisse la fixation des prix, il nous parait cependant indispensable, à court terme, de privilégier d’autres pistes.


Pourquoi il est désormais indispensable de faire évoluer la régulation et les modes de financement des soins

Le renforcement de la démocratie sanitaire doit permettre d’instruire les dossiers en prenant en compte les dimensions de justice sociale et d’équité indispensables et de privilégier la transparence. Comme dans l’exemple du NICE anglais, la participation des associations de patients et de représentants de la société civile doit accompagner une refonte des modalités de fixation de prix écartant formellement toute considération de politique industrielle. Les indicateurs d’efficience (QALY, ICER) doivent être intégrés comme aide à la décision. Ils sont nécessaires dans la mesure où ils permettent de mieux présenter et discuter une « rationalité partagée » pouvant déboucher sur un rationnement explicite justifié par les principes de solidarité et d’équité. Cette option est préférable aux procès d’intention auxquels s’exposeraient les régulateurs qui pourraient être avant tout perçus comme « capturés » et privilégiant des intérêts financiers et industriels tout en tolérant une montée des inégalités.


L’adaptation des pratiques. La régulation actuelle agirait en réalité comme un frein à une meilleure organisation locale et viendrait donc ralentir l’adoption des « bons » comportements de prescription, ceux qui tiendraient compte à la fois de l’efficience comparative des thérapeutiques et des préférences individuelles des patients. Aux USA, ce constat a pu servir à justifier la proposition de suppression des listes en sus et donc l’intégration du coût de thérapies ciblées dans les groupes homogènes de séjours ou, encore mieux, dans de nouvelles formules de paiement par épisode de soins. Ainsi, en cancérologie, pour une même pathologie prise en charge, la coexistence de protocoles recommandés et validés par les organisations professionnelles rend compte d’écarts de prix d’un facteur 20 pour des résultats quasiment identiques. Il faudrait donc favoriser l’adaptation des processus et des pratiques sur le terrain, au niveau des organisations de santé et des prescripteurs et mettre une fin à un « centralisme technocratique » expliquant, même partiellement, le « bricolage local» (3). Il s’agit de mieux impliquer les prescripteurs et de les inciter à recréer des marges de manœuvre indispensables.
De surcroit, une telle « décentralisation » pourraient permettre aux acteurs de terrain de
négocier les achats de molécules onéreuses (4).


L’introduction de nouvelles formules de financement de l’innovation peut représenter une piste. A l’heure où les « GAFA (5) » servent d’épouvantails, la prise en compte de la surperformance de l’industrie de santé en bourse – dont la rentabilité nette est supérieure à celle de l’informatique depuis 20 ans - devrait conduire les régulateurs à favoriser de nouveaux modèles de partage de la valeur avec l’industrie pharmaceutique. Il s’agit de favoriser la transition numérique et d’éviter à tout prix qu’une gestion purement budgétaire induise ou pérennise le sous-investissement dans des systèmes d’information devenus indispensables (6).


Jean-Pierre THIERRY

 

1)  Cf. travaux de Georges Stigler, Prix nobel d’économie 1982.

2)  A condition que la réponse soit de niveau international. Il a été dit que la France rencontrait désormais les problèmes d’accès aux thérapies innovantes et chères qui caractérisaient traditionnellement les pays les plus pauvres. C’est également le cas aux USA et c’est dans ce pays que les critiques peuvent avoir la portée la plus importante avec un débat engagé à la fois par des médecins – des universitaires dénoncent désormais le prix trop élevé des antiviraux et des anticancéreux – des associations de patients et par des assureurs privés.

3)  Selon la formule d’Yves Stourdzé, in Y. Stourdzé, Pour une poignée d’électrons : pouvoir et communication, «Exil et redéploiement», Fayard, 1987. NB : Yves Stourdzé a été le directeur du Centre d’étude des systèmes et des technologies avancées de 1979 à 1987.

4)  C’est la situation rencontrée notamment aux USA où le prix de référence est imposé réglementairement à une partie seulement du système de santé (les assurés de Medicare). Le prix de référence serait d’ailleurs couramment gonflé pour tenir compte de l’importance des remises consenties aux producteurs de soins et aux assureurs privés (En Europe, les hôpitaux
hollandais se distingueraient par leur excellente capacité de négociation).

5)  Pour « Google, Apple, Facebook, Amazon ». Certains auteurs prédisent que les « GAFA » vont constituer un nouveau monopole en prenant le contrôle de l’informatique de santé dans les années à venir.

6)  Une présentation plus complète des points abordés peut être retrouvée dans
J.P. Thierry « Éthique biomédicale et normes juridiques » paru dans «Les nouveaux paradigmes de la médecine personnalisée ou médecine de précision. Enjeux juridiques, médicaux et éthiques, Ch. Hervé, M.S. Jean (dir.) Dalloz, coll. « Thèmes et
commentaires », Novembre 2014.

 

 

 

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