Peu de preuves en faveur d'une thérapie par le sang de cordon pour l'autisme

Les thérapies par la perfusion de sang de cordon n'ont pas réussi à atténuer les traits de l'autisme dans une série d'essais cliniques en cours. Des recherches continuent pour les enfants avec un QI plus élevé

spectrumnews.org Traduction de "Study finds little evidence to back cord-blood therapy for autism"

Une étude révèle peu de preuves en faveur d'une thérapie par le sang de cordon pour l'autisme
par Brendan Borrell / 11 juin 2020

20200611-cordblood844
Une perfusion de sang de cordon ombilical n'améliore pas les aptitudes sociales des enfants autistes, selon les résultats du plus grand essai clinique de l'efficacité de la thérapie pour l'autisme à ce jour 1.

Selon des experts indépendants, ces résultats sont décevants mais pas inattendus. Des doutes entourent l'essai depuis son début à l'université de Duke à Durham, en Caroline du Nord, en 2014.

"Ce n'est pas une surprise, c'est néanmoins une déception", déclare Arnold Kriegstein, professeur de neurologie à l'université de Californie, San Francisco, qui n'a pas participé à l'étude. "J'étais sceptique sur ce type de traitement depuis le début."

La nouvelle étude a adopté une approche rigoureuse : l'équipe de Duke a choisi au hasard 180 enfants autistes âgés de 2 à 7 ans pour recevoir une seule perfusion de sang de cordon ou un placebo. Ni les chercheurs ni les soignants ne savaient quels enfants avaient reçu du sang de cordon lorsque l'équipe les a évalués six mois plus tard. Mais à ce moment-là, les caractéristiques des participants sont restées largement inchangées. Les résultats ont été publiés en mai dans " The Journal of Pediatrics".

"Le travail est de très bonne qualité, et ils sont honnêtes dans leurs résultats", déclare Michael Chez, neurologue pédiatrique au Sutter Institute for Medical Research de Sacramento, en Californie, qui a mené un petit essai en 2018 montrant que la thérapie par le sang de cordon était sans danger chez les enfants autistes 2.

Malgré l'échec du nouvel essai, les chercheurs de Duke poursuivent une étude utilisant des cellules dérivées du cordon ombilical, en se basant sur l'observation que le traitement pourrait avoir amélioré le comportement social des participants ayant les plus hautes capacités intellectuelles.

"Je me sens encouragée par les résultats", déclare Joanne Kurtzberg, co-chercheuse principale et directrice du Marcus Center for Cellular Cures de Duke. "Ce n'était pas un coup de maître, mais il y a des facteurs qui nous ont permis d'obtenir des informations précieuses".

Des cellules apaisantes

Le sang du cordon ombilical contient une grande variété de cellules, notamment des cellules immunitaires connues sous le nom de monocytes et des cellules souches productrices de sang impliquées dans des thérapies éprouvées pour les cancers du sang.

Les chercheurs émettent l'hypothèse que les molécules libérées par les monocytes freinent l'inflammation du cerveau. Des études montrent que l'inflammation dans l'utérus peut influer sur le développement du cerveau et peut augmenter les probabilités d'autisme. Certains chercheurs ont proposé qu'une réponse immunitaire trop active pourrait atténuer les traits de l'autisme chez certains enfants.

Les sceptiques de longue date de l'étude de Duke, dont Kriegstein, soulignent qu'une seule perfusion de ces cellules a peu de chances d'avoir un impact durable ou d'inverser les dommages déjà causés.

En réponse à la demande croissante des parents pour des thérapies à base de cellules souches non éprouvées, M. Kurtzberg, qui est un pionnier du sang de cordon, a lancé l'essai avec Geraldine Dawson, directrice du Centre pour l'autisme et le développement du cerveau de l'Université Duke, grâce à un financement de la Fondation Marcus.

Les chercheurs ont testé deux types de sang de cordon : 56 enfants ont reçu du sang de cordon mis en banque à leur propre naissance, et 63 ont reçu du sang de cordon provenant d'un donneur non apparenté. Six mois plus tard, les analyses n'ont révélé aucune différence statistiquement significative entre les groupes. Les enfants qui ont reçu des perfusions étaient comparables aux témoins en termes de compétences sociales, telles que déclarées par leurs parents, et de traits généraux d'autisme, mesurés lors d'une évaluation clinique.

Signes subtils

Selon les chercheurs, le traitement peut avoir eu un effet limité chez certaines personnes, en particulier celles qui ont reçu des dons de sang de cordon. Les enfants ayant obtenu les scores les plus élevés en termes de quotient intellectuel (QI) ont semblé présenter certaines améliorations des aptitudes sociales après les perfusions.

"Les résultats ne sont, au mieux, qu'indicatifs dans un sous-groupe de patients", déclare Gahan Pandina, chercheur en autisme chez Janssen Research and Development dans le New Jersey.

L'une des lacunes de l'étude est qu'elle ne porte que sur un nombre trop restreint d'enfants autistes sans déficience intellectuelle, affirment Dawson et Kurtzberg. Ils ont utilisé des dossiers médicaux et des vidéos pour sélectionner les participants avant qu'ils ne soient inscrits et les ont ensuite invités à se rendre à Duke pour des évaluations sur place. Mais cette stratégie a fait qu'ils ont d'abord négligé la déficience intellectuelle chez certains enfants, en particulier chez les plus jeunes, et ils ont donc fini par avoir moins de participants à QI élevé que prévu.

Dans le cadre du nouvel essai qu'ils ont lancé, appelé l'essai IMPACT de Duke, ils recrutent une cohorte légèrement plus âgée afin d'améliorer leur capacité à suivre les participants sans déficience intellectuelle, et ils effectuent toutes les évaluations sur place avant le recrutement. Ils utiliseront également des cellules stromales mésenchymateuses (CSM) cultivées à partir de tissus de cordon donnés plutôt que du sang de cordon contenant des monocytes. Comme les monocytes, les CSM libèrent des molécules qui pourraient réduire l'inflammation, affirment les chercheurs.

Références:

  1. Dawson G. et al. J. Pediatr. Epub ahead of print (2020) PubMed
  2. Chez M. et al. Stem Cells Transl. Med. 7, 333-341 (2018) PubMed

Autisme : remise en question de la raison d'être de l'essai sur les cellules souches

  • 27 juil. 2019

Publication d'un essai sur un traitement par cellules souches au Panama : la participation à l'essai est onéreuse. L'essai ne porte que sur l'innocuité du traitement, et pas sur son efficacité.

Le Club est l'espace de libre expression des abonnés de Mediapart. Ses contenus n'engagent pas la rédaction.