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Billet de blog 7 sept. 2021

Bumétanide et autisme : échec des essais de phase III

Le laboratoire Servier et la société Neurochlore annoncent la fin anticipée des essais cliniques en cours concernant l’utilisation de la bumétanide dans l'autisme, faute d'efficacité du médicament.

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J'ai suivi depuis 10 ans les discussions et essais sur l'utilisation de la molécule bumétanide (existante sous la marque Burinex) dans l'autisme, les essais ayant commencé au Centre de Ressources Autisme de Bretagne, sous l'égide du Dr Eric Lemonnier.
Les essais de phase III viennent de conclure à une absence d'effets, dans le cadre d'essais randomisés en double aveugle.


Ci-dessous ma traduction du communiqué de presse des laboratoires Servier et de la société Neurochlore : Servier and Neurochlore announce the main results of the two phase 3 clinical studies assessing bumetanide in the treatment of Autism Spectrum Disorders in children and adolescents (7 septembre 2021)

Servier et Neurochlore annoncent les principaux résultats des deux études cliniques de phase 3 évaluant le bumétanide dans le traitement des troubles du spectre de l'autisme chez l'enfant et l'adolescent 

Paris, le 7 septembre 2021 - Servier et Neurochlore annoncent qu'aucun signe d'efficacité n'a été observé dans leurs deux études cliniques de phase 3 évaluant le bumétanide versus placebo dans le traitement des troubles du spectre de l'autisme (TSA) chez l'enfant et l'adolescent. En conséquence, Servier et Neurochlore ont décidé, d'un commun accord, de mettre fin de manière anticipée aux deux études cliniques en cours. 

Ces deux études de phase 3 randomisées en double aveugle versus placebo ont été initiées il y a 4 ans dans 14 pays, dont 11 en Europe, dans le cadre du PIP (Pediatric Investigation Plan) accordé par l'Agence Européenne de Médecine (EMA). Ainsi, 422 enfants et adolescents avec  TSA de modéré à sévère, répartis entre les deux études, chacune comptant 211 participants selon leur âge (2-6 ans et 7-17 ans), ont été suivis pendant 6 mois dans une étude en double aveugle contre placebo, avant d'être suivis sous bumétanide pendant 6 mois supplémentaires. Il s'agit du plus grand programme européen de phase 3 consacré au traitement des principaux symptômes de l'autisme en pédiatrie 1

 Les résultats de ces études n'ont pas démontré la supériorité du bumétanide par rapport au placebo. Aucun des critères d'efficacité, tant primaires (CARS - Childhood Autism Rating Scale) que secondaires (SRS - Social Responsiveness Scale -, CGI Scale - Clinical Global Impression Scale -, Vineland) n'a été atteint après 6 mois de traitement, ni chez les enfants âgés de 2 à 6 ans, ni chez les enfants et adolescents âgés de 7 à 17 ans. Les études n'ont pas révélé de problème de sécurité inattendu lié à l'utilisation du bumétanide. 

Ces deux études de phase 3 menées par Servier font suite à un essai de phase 2B sponsorisé par Neurochlore qui a été réalisé dans 6 centres en France chez 90 enfants et adolescents autistes. Les résultats encourageants de cet essai clinique ont conduit à un accord de partenariat entre Servier et Neurochlore qui a été signé en mars 2017, avec pour objectif de développer le bumétanide comme premier traitement des TSA chez l'enfant et l'adolescent. 

" Nous avions de grands espoirs dans le bumétanide, qui avait montré le potentiel d'améliorer les principaux symptômes des enfants et adolescents autistes et la qualité de vie de leurs familles. Nous sommes d'autant plus déçus qu'il n'existe aujourd'hui aucun traitement pharmacologique pour aider ces jeunes enfants ", explique Claude Bertrand, Vice-président exécutif R&D de Servier. "Nous sommes heureux d'avoir collaboré avec Neurochlore pour le développement de la bumétanide dans les principaux symptômes de l'autisme. Ce programme d'étude a été mené de manière extrêmement rigoureuse, selon les plus hauts standards de qualité. Nous tenons à remercier les familles participantes, ainsi que les investigateurs et les centres pour leur implication dans la réalisation de ces études cliniques.

" Les résultats des études cliniques de phase 3 sont une grande déception, " déclare le Professeur Yehezkel Ben-Ari, Président de Neurochlore. "Les équipes de Neurochlore vont maintenant analyser en détail les résultats des études et potentiellement explorer de nouvelles approches basées sur l'intelligence artificielle, qui pourraient nous permettre d'identifier des sous-populations de personnes avec des troubles du spectre de l'autisme. pour leur implication dans la réalisation de ces études cliniques. " 

1 Les principaux critères d'évaluation portaient sur les symptômes fondamentaux des troubles du spectre de l'autisme et étaient des altérations de la communication et des interactions sociales avec la présence de comportements stéréotypés et répétitifs. 


Articles de Médiapart sur le bumétanide

Vous trouverez les articles publiés sur le club de Mediapart depuis 2014 à ce sujet. Les miens plutôt favorables.

Une tribune de Laurent Mottron le 13/02/2014 avait au contraire critiqué la publication de Science. Il indiquait :

"On ne doit rien faire avant :

A- d'avoir la certitude d’un résultat dans des conditions d’étude en double aveugle multicentrique (donc une réplication par d’autres centres)

B- d'obtenir la démonstration de l’absence d’effets négatifs,

C- d'être passés par les phases standard précédant la mise en marché d’un médicament."

C'est cette démarche qui a été suivie depuis le début.
A noter par ailleurs : 

Autisme : diagnostic et machine learning, une étude à Limoges

31 mars 2021 - Les réponses du Dr Eric Lemonnier (CRA Limousin) sur l'étude qui donne un pronostic de l'autisme après la naissance de l'enfant, en fonction des données recueillies pendant la grossesse.

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