Traitement contre l'autisme : Roche met fin à des essais clés de phase 3

Une information de Roche concernant les essais de phase III de la vasopressine pour l'autisme.L'essai est abandonné.

fiercebiotech.com  Traduction de "Roche culls key phase 3 drug trials, including a cancer med and an autism 'breakthrough' therapy"

Roche met fin à des essais clés de phase 3, dont un traitement révolutionnaire contre l'autisme
par Ben Adams le 22 avr. 2020

Sweets © Luna TMG Sweets © Luna TMG
Alors que la première tranche des résultats trimestriels commence à arriver pour les grandes entreprises pharmaceutiques, des questions se posent naturellement sur les nouvelles menaces de COVID-19, mais le grand groupe suisse Roche s'en tient lui aussi à la vieille méthode, en abandonnant discrètement les essais de médicaments en cours de développement.

Dans son rapport financier de ce matin, Roche a enregistré une forte croissance de 7 % à taux de change constant et a maintenu ses prévisions pour l'année, malgré les importants vents contraires qui souffleront en 2020.

Mais elle a également connu un grand nettoyage au premier trimestre, une sorte de tradition pour les pharmacies, qui comprend deux grands efforts expérimentaux en phase finale, plusieurs médicaments en phase intermédiaire d'essais et également une phase 2 qui a échoué.

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Le premier des médicaments de la phase 3 à être "retiré", selon sa dernière mise à jour, est le balovaptan (RG7314), un espoir pour l'autisme, étiqueté par la FDA.

Ce médicament visait à traiter l'autisme en modulant l'activité de la vasopressine, une hormone qui est apparue comme une cible possible du médicament dans ce trouble il y a quelques années. Il bloque l'activité du sous-type de récepteur de vasopressine V1a et a reçu le label de la FDA en 2018.

La vasopressine est un neuropeptide qui aide les neurones du cerveau à communiquer entre eux et semble jouer un rôle dans le lien social. Dans le cas de l'autisme, des niveaux plus élevés dans le sang sont en corrélation avec un meilleur fonctionnement social chez les individus.

Une approche similaire a été tentée avec l'ocytocine, un autre neuropeptide dont une petite étude menée chez des enfants autistes, dont les résultats ont été publiés en 2017, a montré qu'il améliorait le fonctionnement social, mais qui a également échoué à d'autres essais cliniques. Comme pour la vasopressine, des niveaux plus élevés d'ocytocine semblent être liés à un meilleur fonctionnement, l'équipe sélectionne donc des enfants ayant des niveaux plus faibles de neuropeptide dans des études supplémentaires.

L'approche de Roche était plutôt différente, spéculant que le blocage de l'activité de l'hormone au niveau d'un récepteur aidera à améliorer le fonctionnement social et à éviter les effets secondaires potentiels d'une augmentation générale de la vasopressine, qui selon certains scientifiques pourrait conduire à une augmentation de l'agressivité.

Dans une étude menée il y a quelques années sur des hommes adultes autistes, le balovaptan avait montré une tendance à l'activité sur les scores de fonctionnement social mais n'avait pas atteint la signification statistique, bien qu'il ait pu obtenir une amélioration significative sur une échelle d'évaluation du comportement adaptatif à des doses plus élevées.

Roche a donné peu de détails sur le sort du médicament, sauf pour dire qu'une étude sur les adultes autistes a été arrêtée au premier trimestre "après une analyse de faisabilité".

L'industrie pharmaceutique a eu du mal à mettre au point un traitement efficace pour l'autisme, avec une série d'échecs de produits ces dernières années ; Novartis, Roche et Seaside Therapeutics font partie de ceux dont les programmes ont été abandonnés.


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