thetransmitter.org Traduction de "Why hype for autism stem cell therapies continues despite dead ends" - 22 août 2025
Pourquoi l'engouement pour les thérapies à base de cellules souches dans le traitement de l'autisme persiste malgré les impasses
Paul Knoepfler
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En mai, Robert F. Kennedy Jr., secrétaire américain à la Santé et aux Services sociaux, a exprimé son intérêt pour l'élargissement de l'accès aux thérapies expérimentales, y compris les cellules souches, lors d'une interview en podcast. Il a également reconnu avoir reçu un traitement à base de cellules souches non éprouvé à Antigua. Ces commentaires, associés à son intérêt général pour l'autisme et à son enthousiasme pour les médecines alternatives, indiquent que la Food and Drug Administration américaine pourrait bientôt assouplir sa surveillance du domaine des cellules souches pour l'autisme. En tant que biologiste spécialisé dans les cellules souches, je suis enthousiasmé par le potentiel des thérapies à base de cellules souches pour de nombreuses affections. Les données cliniques récentes issues d'essais cliniques sur leur utilisation dans le traitement de la maladie de Parkinson, du diabète de type 1 et de l'épilepsie sont trois exemples de résultats préliminaires encourageants.
Mais malgré tout le battage médiatique, les thérapies cellulaires ne sont pas une panacée. Dans le cas spécifique de l'autisme, je ne pense pas que les perfusions de cellules, telles que les cellules souches adipeuses ou de moelle osseuse ou les cellules du cordon ombilical, soient des approches prometteuses.
De nombreuses équipes ont testé ces cellules, mais il n'existe toujours aucune preuve que ces traitements aident les personnes atteintes de cette condition.
En fait, l'un des plus grands essais cliniques sur le sang de cordon ombilical pour traiter l'autisme, mené par l'université Duke, n'a pas atteint ses objectifs. Plus récemment, le partenariat entre l'équipe de Duke et Cryo-Cell International, une société qui stocke des cellules de cordon ombilical, a pris fin. Cette rupture est un signe avant-coureur, suggérant que cette recherche a peu de chances d'aboutir à l'avenir. Un essai clinique similaire mené précédemment par Sutter Health sur les cellules de cordon ombilical pour l'autisme n'a pas non plus atteint ses objectifs.
Les chercheurs de Duke et de Sutter ont tous deux mené des analyses a posteriori et fait des déclarations sur les bénéfices possibles pour certains sous-groupes, mais ces affirmations ne m'ont pas convaincu. Au-delà des cellules du cordon ombilical, je n'ai vu aucune donnée encourageante issue d'essais sur les cellules souches pour traiter l'autisme de manière plus générale.
Si les données sont globalement négatives, pourquoi ce domaine continue-t-il de susciter autant d'intérêt ? La plupart du battage médiatique provient de cliniques qui vendent à tout prix des perfusions cellulaires non éprouvées afin de générer des profits.
Qu'il s'agisse de cellules du cordon ombilical, de graisse, de moelle osseuse ou d'autres types de cellules, même si ces cellules ne sont pas vraiment des cellules souches, le marketing a été implacable. À mon avis, certains universitaires à travers le monde ont également exagéré les promesses des thérapies cellulaires pour l'autisme, mais je pense que dans ces cas-là, cela résulte davantage d'un excès d'enthousiasme.
L'autisme est une cible difficile pour ces thérapies. Cette condition est réputée pour son hétérogénéité. Une étude génétique récente a défini quatre sous-groupes potentiels d'autisme, et il en existe probablement d'autres. Les mécanismes de l'autisme sont donc nombreux et variés, ce qui rend son traitement plus difficile avec une seule thérapie, et les résultats des essais sont susceptibles d'être très parasités.
Les partisans des thérapies cellulaires pour l'autisme ont avancé de nombreuses explications différentes sur le fonctionnement de ces traitements. Ils ont par exemple cité l'hypothèse selon laquelle les cellules injectées répareraient directement les neurones dans le cerveau. Mais comme il est devenu moins évident que les cellules injectées puissent atteindre le cerveau en nombre suffisant, les partisans ont plutôt invoqué des fonctions immunomodulatrices vagues et indirectes comme mécanismes possibles. L'idée d'utiliser des cellules souches pour traiter l'autisme contribue également à alimenter un discours controversé sur la guérison de cette affection. Cette vision présente l'autisme comme une maladie et les personnes qui en sont atteintes comme ayant besoin d'être « réparées » d'une manière ou d'une autre. Cette perspective peut également avoir un impact négatif sur les personnes autistes et leurs familles. Ce discours présente l'autisme comme une maladie et les personnes qui en sont atteintes comme ayant besoin d'être « guéries » d'une manière ou d'une autre. Cette perspective peut également avoir un impact négatif sur les personnes autistes et leurs familles.
En tant que chercheur en biomédecine, je pense qu'il est essentiel que les cliniciens et les scientifiques s'informent afin de pouvoir parler de ces questions au grand public. Je pense que des milliers de familles se sont fait une idée erronée des promesses des cellules souches pour l'autisme.
Plusieurs centaines d'entre elles ont fait administrer à leurs enfants des cellules du cordon ombilical dans le cadre d'essais cliniques, de programmes d'accès élargi et de cliniques à but lucratif. Bien que les cellules du cordon ombilical semblent généralement sûres, elles ne sont pas totalement sans risque. De plus, le fait de suivre ces traitements (y compris le déplacement à la clinique et la sédation pour l'intervention, qui est couramment utilisée) peut avoir un impact négatif sur les enfants. Certains essais sont payants, ce qui est à mon avis inacceptable.
Pour ces raisons, il est important que les scientifiques et les cliniciens mènent des actions de sensibilisation dans ce domaine. Nous devons également lutter contre le battage médiatique parfois dicté par le marché autour des cellules souches pour l'autisme.
Aux États-Unis, la FDA a eu beaucoup de mal à suivre le rythme des cliniques qui vendent ce type de produits. Les cliniques commercialisent souvent des cellules pour l'autisme et pour de nombreuses autres affections sans rapport, peut-être afin de maximiser leurs profits. Lorsqu'une clinique se retrouve dans une situation délicate et disparaît, une nouvelle prend sa place. C'est un jeu sans fin de « jeu de tape-taupe » avec les cellules souches.
À l'avenir, les essais cliniques sur la thérapie cellulaire pour l'autisme continuent de se multiplier, mais je ne m'attends pas à ce qu'ils aboutissent à des résultats concluants. J'espère me tromper, mais jusqu'à présent, il y a peu de raisons d'être optimiste. En recherchant des essais actifs et interventionnels contenant les mots « cellules » et « autisme » sur ClinicalTrials.gov (qui, il est important de le noter, n'indique pas nécessairement s'il s'agit d'essais cliniques traditionnels et rigoureux), j'ai trouvé 68 résultats. Seuls dix d'entre eux recrutent actuellement.
Aucun ne semble particulièrement prometteur. L'un d'eux a toutefois attiré mon attention : un essai mené dans les Caraïbes par le chirurgien orthopédiste Chadwick Prodromos, du Prodromos Stem Cell Institute, qui possède plusieurs cliniques spécialisées dans les cellules souches aux États-Unis et ailleurs. Prodromos m'a récemment confié lors d'une interview qu'il était le médecin qui avait administré des cellules souches à Robert F. Kennedy Jr. pour soigner son problème de gorge à Antigua. Il a également participé à une table ronde organisée par les Kennedy sur la médecine régénérative en mars.
Ce n'est certainement pas le moment d'assouplir les normes en matière de thérapie par cellules souches. Compte tenu notamment de toutes les données décourageantes déjà disponibles, il n'est tout simplement pas logique d'insister davantage sur l'idée des cellules souches pour traiter l'autisme. J'invite les familles qui envisagent de payer pour ce type d'intervention pour leurs enfants à faire preuve d'une prudence particulière. Cela risque de faire plus de mal que de bien, si tant est que cela ait un effet quelconque.
Traduit avec DeepL.com (version gratuite)
Questions éthiques et thérapie par cellules souches non prouvée pour l'autisme
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