Journée Mondiale de la SEP : et si on parlait du traitement dont on ne parle pas ?

Parmi les objectifs de la Journée Mondiale de la Sclérose en Plaques figure celui-ci : « Faire pression sur les décideurs pour de meilleurs services et un traitement efficace pour les personnes atteintes de SEP ». Comment ne pas y voir une invitation à faire le point sur le si difficile accès des malades au meilleur traitement actuellement disponible : l’autogreffe de moelle osseuse ?

La Journée Mondiale de la Sclérose en Plaques (SEP) se déroule chaque année, le 30 mai, dans le but d’informer et de sensibiliser le grand public sur cette grave maladie auto-immune neurodégénérative. La SEP est première cause de handicap, d’exclusion professionnelle et d’éviction sociale chez le jeune adulte (la maladie se déclenche le plus souvent entre 25 et 35 ans). Les symptômes et handicaps qui s’installent, souvent progressivement, parfois rapidement, peuvent être d’ordre moteur et/ou sensitif et/ou cognitif. Le caractère imprévisible de l’évolution et des manifestations de la maladie plonge les malades dans un état permanent d’appréhension et d’anxiété.

Cette année, Covid 19 oblige, cette journée est 100% numérique. Son thème est particulièrement évocateur de l’isolement caractéristique des situations de handicap : « Connexions SEP », avec l’objectif affiché d’« établir une connexion communautaire, une connexion avec soi-même et une connexion avec des soins de qualité ».

Parmi les angles de la campagne (voir ici), celui-ci - « Faire pression sur les décideurs pour de meilleurs services et un traitement efficace pour les personnes atteintes de SEP » - ne peut que retenir l’attention des membres de la communauté internationale de malades « connectés » - à laquelle j’appartiens - et qui se voient contraints de ferrailler pour bénéficier du traitement actuellement le plus efficace contre la SEP : l’autogreffe de moelle osseuse, également appelée autogreffe de cellules souches hématopoïétiques[1]  (ACSH - en anglais : HSCT). En effet, cette procédure est capable de faire entrer durablement (définitivement ?) en rémission les formes les plus connues de sclérose en plaques : rémittente, secondaire progressive avec ou sans activité inflammatoire et primaire progressive avec ou sans activité inflammatoire. Dans certains cas, a fortiori quand elle est pratiquée suffisamment tôt, elle peut permettre une récupération au moins partielle du handicap.

Autant dire un Graal pour des malades souvent condamnés à endurer un déclin neurologique irréversible.

A l’occasion de la Journée Mondiale de la SEP, cet article ambitionne de donner un coup de projecteur sur ce traitement méconnu d’un très grand nombre de malades et négligé par l’immense majorité de ceux dont la responsabilité est de les soigner : les neurologues.

Il s’appuie sur une série de 5 billets précédemment publiée et intitulée "Autogreffe de moelle osseuse pour le traitement de la sclérose en plaques : point de discorde entre malades et neurologues". Ces 5 billets abordent les principales entraves à l’accès des patients-SEP à l’ACSH, en Occident et plus précisément en France :

  1. Communautés de patients et de neurologues : le dialogue de sourds
  2. Une procédure d'hématologie sur le pas de porte de la neurologie
  3. Dissensions autour de la balance bénéfices-risques
  4. Des études contre l'intérêt des malades
  5. Imbroglio des indications thérapeutiques et de leurs interprétations

NB : Chacun de ces billets est précédé d’un avertissement précisant ce que recouvrent les termes de « neurologues » et de « patients » dans la situation particulière où l’autogreffe est en jeu. Cet avertissement vaut pour le présent article.

Quatre parties de cet article reprennent les principaux éléments des quatre premiers billets (le cinquième, sur les indications thérapeutiques, est toutefois consultable ici). Il sera conclu par l’énoncé d’une série de propositions pour que l’autogreffe de moelle osseuse puisse pleinement contribuer à faire baisser de manière drastique le nombre de malades de la sclérose en plaques et à empêcher l’installation ou la progression du handicap.

Mais commençons par le commencement : qu’est-ce que l’autogreffe et pourquoi est-elle si efficace sur la sclérose en plaques ?

 Sclérose en plaques et autogreffe de moelle osseuse : les raisons du succès

L’autogreffe de moelle osseuse est une procédure hématologique mise en œuvre quotidiennement en oncohématologie, depuis plus de 40 ans, pour le traitement de certains cancers du sang (leucémies, lymphomes, …). Il ne s’agit donc en aucun cas, comme il est courant de l’entendre de la bouche de ses opposants, d’une procédure expérimentale porteuse d’imprévisibles risques.

Mode d’action de l’autogreffe de moelle osseuse

Dans le cadre de maladies auto-immunes[2] comme la sclérose en plaques, l'ACSH consiste à "réinitialiser" le système immunitaire défaillant au moyen d'une chimiothérapie intensive suivie de la réinjection des cellules souches hématopoïétiques du patient qui reconstitueront un nouveau système immunitaire. Le pari ? Que celui-ci ne sera plus auto-réactif et que les malades seront libérés de la pathologie et de traitements au long cours souvent lourds, coûteux et non dénués d’effets secondaires parfois graves.

Cette procédure est donc radicale comparativement aux traitements de fond existants dont le mode d’action consiste à moduler ou affaiblir le système immunitaire altéré.

Des résultats remarquables

L’autogreffe agit sur les formes rémittente et progressives de la sclérose en plaques en stoppant durablement l’activité inflammatoire et dégénérative. Ainsi, 83,3 %[3] de malades de la forme rémittente n’ont pas eu de poussée dans les 4 ans suivant l’autogreffe et, 3 ans post-greffe, 78%[4] de patients souffrant de SEP secondaire progressive et 66%[5] de ceux atteints de SEP primaire progressive n’ont pas expérimenté d’aggravation de leur handicap. De fait, si l’ACSH est prouvée être plus efficace pour la forme rémittente que pour les formes progressives, et davantage pour la secondaire que pour la primaire progressive, elle constitue aujourd’hui, surtout si elle est pratiquée tôt, l’unique option thérapeutique contre ces formes dégénératives.

Les sociétés savantes d’hématologie ne s’y trompent pas. En 2018, lors de la Conférence annuelle de l’EBMT[6], le Dr Burt (Hôpital NorthWestern, Chicago) s’est vu récompensé pour sa percée thérapeutique dans le traitement de la forme rémittente par autogreffe. En février 2019, la Société américaine de greffe de moelle osseuse a crédité l'ACSH du statut de procédure sûre et efficace pour les SEP rémittentes, recommandant que celle-ci soit dès lors considérée comme un traitement "standard" ; son action sur les formes progressives y est pointée comme moindre, mais pas nulle.

L’Écosse est le seul pays européen à avoir mis en application ces recommandations : ses autorités médicales, estimant qu’il existe suffisamment de preuves pour rendre l'autogreffe accessible dans le cadre du NHS (Système National de Santé, nldr), l’ont officiellement approuvée à l’automne 2019, pour les patients atteints de SEP de forme rémittente-récurrente.

Partout ailleurs, et particulièrement en France, la route est encore très longue pour l’intégration de l’autogreffe dans l’arsenal thérapeutique standard contre la sclérose en plaques. Elle n’est encore que très rarement proposée aux malades. Et partout, on observe une inversion inédite de l’initiative de traitement : des malades « neurologiques » engagés dans des démarches actives de recherche de solution thérapeutique se retrouvent en situation de demander à bénéficier d’une procédure « hématologique ». Rarement avec succès.

Il est à présent proposé d’examiner les principales dynamiques à l’œuvre dans ce qu’il n’est pas exagéré de qualifier de discorde entre les malades et leurs soignants.

Communautés de patients et de neurologues : le dialogue de sourds

Une communauté internationale de patients, experts et apprenants

Sur Facebook, plusieurs groupes sont dédiés à l’autogreffe de moelle et aux malades de la SEP souhaitant en bénéficier. Ces groupes ont été créés et sont modérés par des vétérans » qui 5, 10 ou 15 ans après la réussite de leur autogreffe, réalisent inlassablement un travail d’information des malades : en quoi une ACSH consiste-t-elle ? Que peut-il en être raisonnablement attendu ? Pour quelles formes de SEP ? Quels en sont les risques ? Vers quels établissements est-il possible de se tourner pour en bénéficier ? Etc. Engagés, pédagogues, ces ex-malades vulgarisent la procédure avec intelligence et rigueur, outillent et accompagnent ceux qui décident de sauter le pas, avant et après la greffe.

Il existe donc aujourd’hui une communauté internationale de patients-SEP experts et apprenants sur l’autogreffe de moelle, dotée d’un solide corpus scientifique et expérientiel. Cette communauté, qui ne réunit encore qu’une minorité des patients dans le monde, grandit quotidiennement et se régule en marge des grandes associations de malades[7], souvent présidées par des neurologues et financées par les laboratoires pharmaceutiques à l’origine de la quinzaine de traitements de fond, non curatifs, qui se disputent un marché mondial de 20 milliards d’Euros.

Les membres de cette communauté ne partagent pas que leurs détresses, leurs espoirs, leurs savoirs et leurs expériences. Ils sont aussi réunis autour de la consternation et de la colère suscitées par les obstacles que rencontrent l’immense majorité de ceux qui préfèrent l’ACSH aux traitements de fond (TdF) de la maladie ou à l’acceptation résignée de leur déchéance physique et cognitive.

Difficultés d’accès à l’autogreffe : la profession des neurologues pointée du doigt

Partout, les malades attribuent la difficulté d’accéder à une autogreffe dans leur pays, en premier lieu, au positionnement de leur principal interlocuteur médical : leur neurologue. Les témoignages sont innombrables et se rejoignent de manière tout à fait frappante, qu’ils proviennent des États-Unis, du Canada, d’Europe, d’Australie ou de Nouvelle Zélande, principales zones géographiques représentées sur les forums Facebook. Partout, donc, quand ils expriment leur choix thérapeutique, les patients s’entendent répondre que l’ACSH est « encore expérimentale » et « très risquée », qu’ils ne sont « pas encore assez handicapés » ou au contraire qu’ils le sont trop, qu’il vaut mieux s’orienter vers un « traitement de fond aussi efficace et plus sûr », que la procédure n’est « pas adaptée à votre forme de maladie »  ou encore, pour clore les discussions et non sans brutalité, que « On peut très bien vivre en fauteuil roulant ».

Partagés sur les forums internationaux, les huis-clos des cabinets de neurologie sont passés au crible des résultats d’études, de méta-analyses, d’indications thérapeutiques et de témoignages de vétérans qui apportent de stricts démentis aux allégations des professionnels de santé. Avec pour conséquence de nourrir la défiance des patients envers ce qu’ils perçoivent comme une corporation de spécialistes au mieux incompétente en matière d’ACSH et au pire davantage soucieuse de défendre son territoire d’expertise, ses protocoles et ses intérêts avec l’industrie pharmaceutique que d’offrir à sa patientèle la meilleure chance de ne plus avoir besoin de ses services.

Les neurologues, eux, semblent sous-estimer les connaissances de leurs patients, la force de la détermination que leur insuffle le collectif Web auquel ils participent, ainsi que la profondeur et la portée de leur souffrance ; or c’est bien celle-ci qui pousse les jeunes diagnostiqués et les déjà invalides à s’informer avidement sur l’ACSH et à déployer mille efforts pour en bénéficier, espérant ainsi enrayer la dégénérescence à laquelle la SEP les condamne. Car tous savent que leur maladie ne s’arrêtera pas nécessairement à la paraplégie, comme le lecteur pourra le comprendre en visualisant la vidéo accessible ici.

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Une procédure hématologique sur le pas de porte de la neurologie

Lorsque l’on recherche l’origine des obstacles au développement de l’ACSH dans le traitement de la SEP, c’est le néologisme disrupteur qui s’impose. « Le disrupteur est celui qui déboule sur un marché aux situations établies et le bouleverse avec une proposition de valeur inédite. »

Le marché aux situations établies dont il est question ici est celui de la quinzaine de molécules et de biothérapies nées depuis 25 ans de la collaboration des départements de neurologie et de l’industrie pharmaceutique. Ces traitements de première, deuxième et troisième intention[8], ciblent l’espacement des poussées dans la forme rémittente-récurrente et le retardement de l’apparition du handicap. D’efficacité inégale sur les malades, ils sont impuissants à repousser le moment de la bascule vers la forme secondaire progressive actuellement orpheline de médicament, comme l’est aussi la forme progressive d’emblée. Ces médications ne sont pas parvenues à ôter à la sclérose en plaques son caractère incurable, qui terrifie ceux qui en sont frappés depuis la première description qu’en a faite Jean-Martin Charcot en 1868.

Quelle est la proposition de valeur inédite de l’autogreffe de moelle osseuse sur ce marché ?

Elle surpasse tous les acquis thérapeutiques obtenus pendant un quart de siècle par la neurologie. Avec l’ACSH, il ne s’agit plus de ralentir la progression de la maladie mais de la stopper; il ne s’agit plus de répits de durées variables mais de véritables guérisons lorsqu’elle est administrée suffisamment tôt ; il ne s’agit pas d’effets restreints à la forme rémittente-récurrente mais d’une portée étendue aux formes progressives ; enfin, il ne s’agit plus de prescrire aux malades, à vie, de couteuses et lourdes biothérapies (de l’ordre de 20 000 € par an pour les plus récentes), mais de leur administrer une seule fois un protocole susceptible de les en émanciper définitivement (moins de 50 000 € en moyenne). Validée depuis quatre décennies en oncologie, elle est libre de brevets et d’impératif de retour sur investissements.

L’utilisation de l’autogreffe de moelle pour le traitement de la sclérose en plaques se situe donc à la croisée de deux disciplines médicales : l’hématologie et la neurologie. En règle générale, si elles cohabitent et peuvent coopérer ensemble, les disciplines médicales disposent chacune d’un territoire et d’une patientèle circonscrits aux pathologies particulières dont elles détiennent l’expertise. En l’espèce, l’introduction de l’autogreffe dans le soin de la SEP est moins l’aboutissement d’une collaboration dûment développée entre l’hématologie et la neurologie que le fruit du hasard. Car c’est par sérendipité que l’efficacité de l’ACSH sur la sclérose en plaques a été décelée : quand des patients souffrant à la fois d’un cancer du sang et de SEP ont reçu une autogreffe pour traiter le cancer et ont vu celui-ci régresser en même temps que leurs symptômes neurologiques.

En somme, l’autogreffe des hématologues est aux traitements des neurologues ce que serait Tony Parker déboulant dans le tennis et s’emparant sans effort de la première place de l’ATP et des préférences du public. C’est le petit nouveau surdoué félicité par les professeurs et rejeté des camarades qu’il prive du statut de « meilleurs éléments ». C’est aussi l’invité surprise que les patients-SEP amènent dans les cabinets de neurologie sans y être attendu, et que l’on aimerait voir rester sur le pas de porte.

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Dissensions autour de la balance bénéfices – risques

L’un des foyers du conflit patients-SEP / neurologues sur l’autogreffe de moelle réside dans leurs appréciations différentes de son rapport bénéfices – risques. Celui-ci, sans surprise, est déclaré défavorable par les neurologues qui invoquent avec force le danger létal de l’ACSH et affirment disposer de traitements de fond (TdF) moins risqués et tout aussi efficaces. Les patients réfutent ces assertions et estiment, au contraire, la balance bénéfices – risques de l’autogreffe bien supérieure à celle des TdF. Sur quelle base s’autorisent-ils à contrarier ainsi la parole médicale ?

Le lecteur intéressé pourra se reporter ici à l’intégralité de l’article. Il y trouvera des données issues de méta-analyses et de l’évaluation des médicaments (Avis de la Haute Autorité de Santé) comparant les bénéfices et les risques de l’autogreffe et des TdF réputés les plus efficaces.

Globalement, ces données mettent nettement en évidence que les risques encourus avec l’ACSH ne sont pas plus importants que ceux liés aux biothérapies, et qu’étant donnée la supériorité marquée de ses bénéfices sur ceux de ces mêmes biothérapies, les malades sont fondés à juger la balance bénéfices-risques de l’ACSH nettement favorable.

Et, de fait, elles mettent aussi à jour le double processus à l’œuvre chez les neurologues dès lors que l’autogreffe de moelle osseuse entre en jeu : d’une part, une exagération de l’efficacité relative des biothérapies et une minoration de leurs effets secondaires parfois très graves ; d’autre part, et inversement, une banalisation de la supériorité thérapeutique de l’ACSH et une focalisation sur des risques dramatisés. Cette lecture déformante de faits pourtant scientifiquement établis prive les patients de l’information claire et loyale qui leur est due dans le cadre de la relation thérapeutique et, quand ils s’en aperçoivent, alimente leur défiance envers la profession des neurologues.

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Des études contre l’intérêt des malades

Selon une majorité de professionnels de la neurologie, les études sur l’autogreffe de moelle osseuse ne seraient pas assez nombreuses et les conclusions des méta-analyses insuffisamment probantes, en conséquence de quoi la conduite d’essais cliniques contrôlés et randomisés ACSH / TdF serait nécessaire afin d’en confirmer – ou pas – les résultats.

Or, non seulement le fait de réclamer de nouvelles études est scientifiquement injustifié, mais il est aussi éthiquement inacceptable.

Sur la faisabilité des essais comparatifs et randomisés autogreffe vs traitements standards

L’actualité du Covid 19 et les batailles d’études sur une molécule qui ne sera pas nommée ici auront sans doute permis au lecteur de se familiariser avec la notion d’essai clinique. Pour ceux qui auraient échappé aux polémiques des dernières semaines, il est nécessaire de rappeler que l’on parle d’essai clinique contrôlé (ou comparatif) lorsque le traitement étudié est comparé à un médicament de référence. La référence utilisée peut être un placebo ou un médicament déjà reconnu efficace. Et l’essai est randomisé lorsque les malades sont répartis dans différents groupes recevant des traitements différents, la répartition dans les groupes étant réalisée par tirage au sort.

La conduite d’études de ce type pour l’ACSH vs traitements standards est récente et relativement rare. Afin de comprendre pourquoi, un détour par la publication de Murano, Saccardi & al parue dans Nature Reviews[9] (2017) est essentiel. Ses auteurs - qui figurent parmi les médecins et chercheurs européens les plus pointus sur la question – y établissent la liste des freins à la mise en œuvre de tels protocoles. En voici la traduction.

Manque de financements

  • L’ACSH n’utilise pas de nouveaux traitements brevetés et ne bénéficie pas du soutien de l'industrie pharmaceutique.
  • Concurrence en temps, en patients et en ressources avec des essais qui sont bien soutenus par l'industrie pharmaceutique
  • Fardeau réglementaire et administratif de plus en plus lourd, rendant les essais universitaires à faible financement particulièrement intenables.

Facteurs liés aux cliniciens (lire « neurologues », nldr)

  • Préoccupations en matière de sécurité fondées sur les premières données relatives à la mortalité liée aux transplantations (5 à 10 %) et non mises à jour par rapport aux chiffres actuels (0,2 %)
  • Intérêts concurrents liés au soutien à la recherche et au développement de services cliniques et/ou à la rémunération personnelle par l'industrie pharmaceutique qui réduisent l'incitation à développer l'ACSH
  • Perception que l'ACSH n'est pas une intervention immunitaire sélective, élégante ou "intelligente".
  • Refus de collaborer avec d'autres spécialistes ou de se fier à eux pour l'administration d’un traitement contre la sclérose en plaques.

Facteurs liés au patient

  • Faible acceptation de la randomisation de la part des patients qui participent à un essai clinique et qui veulent une autogreffe (ceci renvoyant à la dimension éthique que nous allons aborder un peu plus loin, nldr)

 Difficultés de conception de l'étude

  • Impossibilité du double aveugle [1]
  • Introduction continue de nouveaux traitements de plus en plus efficaces contre la SEP au cours des 15 dernières années. 

[1] Dans les essais cliniques en double aveugle, ni les patients ni les chercheurs ne connaissent les patients recevant un traitement ou l'autre

Le meilleur accès à l’ACSH est donc subordonné à la réalisation d’études dont la mise en place se heurte à de considérables obstacles financiers et méthodologiques. Mais c’est lorsqu’on en vient aux facteurs humains, liés aux cliniciens, que ces limites prennent un caractère inextricable : les neurologues, ceux-là même qui font état d’un déficit d’essais cliniques contrôlés, n’en sont pas, loin s’en faut, des promoteurs déterminés. Tout en faisant, par ailleurs, la critique des méta-analyses.

Sur cette dimension, l’attention du lecteur est attirée sur l’article paru dans Le Monde du 13/02/2019 et intitulé : « Sclérose en plaques : l’autogreffe de moelle, une option négligée » ; il apporte un éclairage intéressant sur la posture conservatrice des neurologues et les puissants enjeux économiques (lire ici)

Sur l’inacceptabilité éthique des études comparatives

Le principal manquement éthique dans la mise en œuvre d’essais cliniques comparés réside dans leur méthodologie. Celle-ci requiert de construire, par tirage au sort, 2 groupes de patients : l’un recevra l’ACSH, l’autre un traitement de fond dont on sait déjà, méta-analyses à l’appui, qu’il est moins efficace que l’autogreffe de moelle.

Par conséquent, la conduite d’études comparées amène les médecins-chercheurs à sciemment administrer aux malades appartenant au groupe de contrôle une thérapeutique à la balance bénéfices-risques moins favorable que l’ACSH. Dans ces conditions, on conçoit aisément qu’il soit difficile de recruter des patients et de conserver ceux qui échouent dans ce groupe pendant toute la durée de l’essai clinique. En revanche, il est plus difficilement compréhensible que des praticiens médicaux faillissent à leur devoir de faire bénéficier les malades des traitements leur offrant les meilleures chances de guérison.

Sur l’inutilité scientifique d’études supplémentaires

Au cours des 25 dernières années, un grand nombre d’essais cliniques et de méta-analyses ont déjà apporté la preuve de la sûreté et de l’efficacité de l’ACSH dans la sclérose en plaques, et de sa supériorité sur les traitements existants. C’est en 1995, à l’Université de Thessalonique, en Grèce, que le premier essai clinique d’autogreffe de moelle osseuse pour la sclérose en plaques a été conduit. Un quart de siècle d’études et de pratique ont suivi en Angleterre, au Brésil, au Canada, aux Etats-Unis, en Israël, en Italie, au Mexique, aux Philippines, en Russie, à Singapour, en Suède, et la liste n’est pas exhaustive. Les publications ont été si nombreuses qu’il est difficile de toutes les recenser. Elles ont été constantes dans leurs conclusions sur l’efficacité remarquable de l’ACSH sur la SEP : A.S. Fassas et al, 1995-2002 ; Atkins 2010 ; Hamerschlack, 2010 ; Saccardi et al, 2012 ; Burman, 2014 ; Jury et al, 2015 ; Atkins, 2016 ; Curro et Mancardi, 2016 ; Burt, 2017 ; Cul et al, 2017 ; Murano et al, 2017 ; Nash, 2017 ; Burt et al, 2019… Elles ont aussi mis en évidence la baisse drastique des chiffres de la mortalité obtenue grâce à l’amélioration des protocoles : d’une moyenne de 7 % il y a quelques années, elle est à présent de 0,2%.

Dans la mesure où les preuves existent déjà, il n’est pas médicalement nécessaire ni éthiquement admissible de retarder encore un large accès à cette procédure, au chef que des études supplémentaires devraient renforcer des connaissances déjà robustes.

En outre, il n’est pas inutile de souligner qu’aucun des traitements standards utilisés aujourd’hui dans la sclérose en plaques n’a fait l’objet d’autant d’investigations, sans qu’il soit pour autant crié au loup. Aussi, à moins qu’une définition transparente du « nombre suffisant d’études » ne soit établie et que ce seuil soit appliqué à tous les traitements sans exception, il n’est ni juste ni raisonnable d’exiger toujours davantage de garanties en faveur de l’autogreffe quand il en existe déjà plus que pour n’importe quelle biothérapie.

Accès à l’intégralité du billet : ici

Propositions pour un large déploiement de l’autogreffe et la diminution drastique du nombre de malades

Si la Journée Mondiale de la Sclérose en Plaques invite à « faire pression sur les décideurs pour de meilleurs services et un traitement efficace pour les personnes atteintes de SEP », on aura sans doute, à ce stade de l’article, compris qu’il s’agit aussi – et peut-être surtout – de faire pression sur les prescripteurs de traitements, à savoir les neurologues, dès lors que l’ACSH est en jeu. Car, à leur manière, ils sont aussi des « décideurs », comme le sont à d’autres niveaux les institutions qui participent à la définition et à la mise en œuvre des politiques de santé.

Sur cette base, à quelles conditions le traitement le plus efficace à ce jour pourra-t-il fortement réduire le nombre de malades et nettement limiter la gravité de leurs handicaps ainsi que les profondes souffrances associées ? Voici quelques propositions ; elles ne prétendent pas à l’exhaustivité, mais comme il est d’usage de le faire pour avancer dans une nouvelle direction, il faut poser un point de départ ; il s’agit de  propositions « martyrs » que chacun, depuis sa place, pourra accueillir, triturer, critiquer, rejeter, partiellement retenir, enrichir, etc.

Ces propositions s’adressent à trois niveaux : celui des autorités de santé, celui des neurologues et celui des malades.

Propositions pour le niveau « autorités de santé » :

  • Reconnaître la qualité des preuves existantes en matière d’efficacité et de sécurité de l’autogreffe pour les malades ; ne pas exiger d’études supplémentaires ; privilégier les contrôles historiques[11];
  • Convenir de la supériorité de la balance bénéfices-risques et de l’efficience économique de l’autogreffe de moelle comparativement à la quinzaine de traitements de fond autorisés ;
  • Attribuer à l’autogreffe de moelle osseuse le statut de traitement standard, au même titre que les traitements de fond ; l’autogreffe doit devenir une option thérapeutique de première intention;
  • Anticiper le bouleversement de toute l’économie de la sclérose en plaques et les résistances –d’ordre organisationnel, financier et égotique - qu’il ne manquera pas d’engendrer.

 Propositions pour le niveau « neurologues » :

  • Améliorer et actualiser leurs connaissances sur l’autogreffe de moelle osseuse, en étroite collaboration avec la profession des hématologues
  • Cesser de minimiser la souffrance des malades et de les inviter à s’accommoder d’un handicap évolutif au chef que, à l’exception de rares et terribles cas de SEP fulgurantes, il ne conduit pas à une mort imminente ;
  • Faire l’exercice de s’interroger sur le traitement qu’il choisirait pour lui ou pour l’un de ses proches si une sclérose en plaques venait à leur être diagnostiquée ;
  • Donner aux malades des informations de qualité – exactes, complètes, claires et loyales - sur l’ensemble des traitements : ACSH et traitements de fond ;
  • Considérer que les malades, forts de ces informations de qualité, sont des sujets autonomes et capables d’effectuer leurs propres choix thérapeutiques, dans la mesure où ces choix sont compatibles avec leur condition physique générale.

 Propositions pour le niveau « malades » :

  • S’informer activement sur l’ensemble des traitements à leur disposition et sur l’autogreffe ; multiplier et croiser les sources d’information ; ne pas hésiter à se tourner vers les hématologues, qui sont les spécialistes et praticiens de l’autogreffe ;
  • Rejoindre les groupes Facebook dédiés à l’ACSH (HSCT en anglais) ;
  • Prendre plusieurs avis de neurologues ;
  • Pour ceux qui souhaitent bénéficier d’une autogreffe, même sans l’appui de leur neurologue, contacter directement le réseau MATHEC (Maladies Auto-immunes et THérapie Cellulaire). MATHEC organise des RCP nationales qui attribuent des indications thérapeutiques en fonction de critères précis.

Lien vers le site MATHEC : ici

 

[1] Les cellules souches hématopoïétiques sont fabriquées par la moelle osseuse et sont à l'origine des différentes cellules du sang : les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes.

[2] L’ACSH constitue également un traitement efficace contre d’autres maladies auto-immunes : sclérodermie systémique, maladie de Crohn, lupus érythémateux disséminé, polyarthrite rhumatoïde, …

[3] Long-term outcomes of autologous hematopoietic stem cell transplantation with reduced-intensity conditioning in multiple sclerosis: physician’s and patient’s perspectives (2015) - Jury L. Shevchenko & Alexey N. Kuznetsov & Tatyana I. Ionova &Vladimir Y. Melnichenko & Denis A. Fedorenko & Kira A. Kurbatova &Gary I. Gorodokin & Andrei A. N

[4] Effect of Nonmyeloablative Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Continued Disease-Modifying Therapy on Disease Progression in Patients with Relapsing-Remitting Multiple Sclerosis – A randomized clinical trial (2019) - Richard K. Burt, Roumen Balabanov, Joachim Burman and al.

[5] Lymphocyte reconstitution following autologous stem cell transplantation for progressive MS (2017) - G Cull, D Hall, MJ Fabis-Pedrini, WM Carroll, L Forster, F Robins, R Ghassemifar, C Crosbie, S Walters, I James, B Augustson and AK Kermode

[6] Société Européenne de greffe de moelle osseuse

[7] Pour la France, l’AFSEP, la Ligue française contre la sclérose en plaques, l’UNISEP, les associations régionales, ou encore l’ARSEP.

[8] Le traitement de première intention (ou de première ligne) est le premier traitement administré à un malade pour soigner sa pathologie. S’il a échec de ce traitement, un autre, dit deuxième intention, lui est donné. Si celui-ci échoue à son tour, un traitement de troisième ligne est proposé et ainsi de suite jusqu’à épuisement des médications disponibles. L’escalade thérapeutique, dans son principe, mobilise successivement des traitements à l’efficacité croissante et aux risques également croissants.

[9] Paolo A. Muraro, Roland Martin, Giovanni Luigi Mancardi, Richard Nicholas, Maria Pia Sormani et Riccardo Saccardi - “Autologous haematopoietic stem cell transplantation for treatment of multiple sclerosis” in Nature Reviews / Neurology – 16 juin 2017

 [10] Dans les essais cliniques en double aveugle, ni les patients ni les chercheurs ne connaissent les patients recevant un traitement ou l'autre

[11] Lors de l’utilisation d’un contrôle historique, tous les sujets de l’essai reçoivent le médicament à l’étude ; les résultats sont comparés à l’historique du patient (par exemple, un patient vivant avec une maladie chronique) ou à un groupe de contrôle d’une étude précédente

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